CAMBRIDGE, Angleterre – (BUSINESS WIRE) – Adrestia Thérapeutique, un leader des thérapies synthétiques de sauvetage pour les maladies génétiques, a annoncé aujourd’hui la nomination du professeur John RB Perry au poste de vice-président, Génétique humaine. Le Dr Perry est un expert de renommée mondiale en génétique des populations humaines à l’Université de Cambridge avec une expérience dans l’identification des facteurs génétiques de maladies multigéniques complexes et de traits liés à la santé. Son expertise viendra compléter la plateforme technologique d’Adrestia, qui fait déjà progresser une série de thérapies de première classe pour traiter les maladies rares et courantes à composante génétique.
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Professeur John RB Perry, vice-président, Génétique humaine (Photo : Business Wire)
“Nous sommes à l’aube d’une révolution dans la découverte de médicaments”, a déclaré le Dr Perry. “Dans les 8 milliards d’êtres humains vivants, chaque substitution de base unique dans le génome qui est compatible avec la vie est susceptible d’être présente quelque part. L’étude de cette diversité génétique dans les études de population nous donne un écran large du génome sans hypothèse pour identifier et valider les gènes causant ou influençant la maladie humaine. Grâce aux progrès des technologies de séquençage du génome et à l’avènement des études de population à grande échelle, nous pouvons désormais phénotyper les knock-out génétiques humains à grande échelle, ce qui conduit à la validation rapide de nouvelles cibles de découverte de médicaments. » dit le Dr Perry. « Je suis ravi d’appliquer ces techniques avancées pour un impact clinique maximal. La combinaison de la génétique des populations avec la plateforme de sauvetage synthétique d’Adrestia offre des opportunités sans précédent pour débloquer efficacement de nouvelles façons de traiter certaines des maladies les plus insolubles au monde ».
Tout au long de sa carrière et ces dernières années à l’Université de Cambridge, le professeur Perry a participé à la découverte de bon nombre des premiers facteurs génétiques de diverses maladies complexes, notamment l’obésité, le diabète de type 2, les troubles de la reproduction et certains aspects du comportement. Ses travaux visant à mieux comprendre l’architecture génétique de la maladie permettront une sélection plus efficace des cibles médicamenteuses et la conception de modèles plus prédictifs de la maladie, se traduisant tous deux par des taux de réussite plus élevés dans le développement de médicaments. Sa carrière a été profondément ancrée dans les projets de pointe du Royaume-Uni en matière d’analyse génomique des populations, notamment la UK Biobank, une ressource révolutionnaire contenant des informations génétiques et sanitaires approfondies d’un demi-million de participants. Ces projets ont créé une expertise approfondie et une infrastructure qui peut être davantage exploitée pour le développement efficace de médicaments chez Adrestia.
Malgré les progrès des technologies génétiques, de nombreux gènes connus pour causer directement des maladies restent inutilisables. Le sauvetage synthétique offre une nouvelle approche : plutôt que de cibler la mutation causale, un médicament de sauvetage synthétique module le produit d’un autre gène fonctionnellement connecté, corrigeant les effets de la mutation de la maladie et « sauvant » les cellules de la maladie. Le concept est étayé par une compréhension approfondie des réseaux génétiques, et son potentiel thérapeutique est illustré dans les familles où un membre né avec une mutation pathogène est protégé contre la maladie en raison d’une seconde mutation «de sauvetage». Le sauvetage synthétique présente de nouvelles opportunités pour le développement de médicaments pour toutes les maladies qui ont une composante génétique, y compris les conditions prévalentes.
“Le développement de médicaments traditionnels est risqué et coûteux”, a déclaré Robert Johnson, directeur général d’Adrestia. Nous pensons que notre plateforme de sauvetage synthétique, complétée par l’expertise de John en génétique humaine, offre un nouveau paradigme, où la probabilité de succès est nettement plus élevée, le coût de développement est considérablement inférieur et le délai de validation clinique du concept est considérablement plus court. Nous accueillons chaleureusement John dans notre équipe, qui est unie dans une mission singulière : fournir de nouveaux médicaments révolutionnaires aux patients souffrant de maladies dévastatrices ».
Le Dr Perry est professeur d’endocrinologie moléculaire à l’Université de Cambridge et chef de programme et chercheur du Medical Research Council (MRC) à l’Institut des sciences métaboliques de l’Université. Il est également chef de groupe associé au Gurdon Institute de l’Université de Cambridge, ainsi que membre et directeur d’études au King’s College de Cambridge. Il continuera dans ces rôles tout en servant à Adrestia.
Avant de rejoindre l’unité d’épidémiologie du MRC, le Dr Perry était un boursier Sir Henry Wellcome, occupant des postes de visiteur à la faculté de médecine de l’Université d’Exeter; le Wellcome Trust Center for Human Genetics de l’Université d’Oxford ; le Département de recherche sur les jumeaux du Kings College de Londres et le Centre de génétique statistique de l’Université du Michigan. Il est co-auteur de plus de 150 publications dans des revues à comité de lecture, dont beaucoup dans des revues de premier plan telles que Nature, Science, Nature Genetics et Nature Medicine. Le Dr Perry a terminé son doctorat. en génétique humaine à l’Université d’Exeter, au Royaume-Uni, et avait auparavant une formation en informatique.
À propos de la plateforme de sauvetage synthétique d’Adrestia
Adrestia a développé une plate-forme de développement de médicaments de sauvetage synthétiques de premier plan, qui a déjà identifié des approches complètement nouvelles pour le traitement des maladies génétiques incurables. La plate-forme comprend plusieurs composants, chacun conçu pour fournir de nouvelles informations sur la façon dont chaque gène du génome humain modifie le phénotype cellulaire d’une maladie particulière. Ces connaissances sont associées à des ensembles de données génétiques humaines pour fournir une validation solide de nouvelles cibles médicamenteuses et créer un « atlas » de sauvetage synthétique en constante évolution du génome humain. Au fur et à mesure que l’Atlas se développe, les opportunités d’utiliser des médicaments de secours synthétiques pour traiter les maladies rares et courantes continuent de croître.
Cette plate-forme évolutive s’appuie sur des décennies de recherche du laboratoire du professeur Steve Jackson à l’Université de Cambridge sur le sauvetage synthétique et le concept connexe de létalité synthétique pour le traitement du cancer. Les travaux du Jackson Laboratory ont produit une multitude de concepts, de techniques et de savoir-faire, désormais traduits dans la plateforme d’Adrestia.
À propos d’Adrestia
Adrestia est un leader dans les thérapies synthétiques de sauvetage pour les maladies génétiques. Comme de nombreuses mutations directement causales ne sont pas médicamentables, le sauvetage synthétique englobe l’ensemble de cibles beaucoup plus large représenté par les gènes fonctionnellement connectés, pour corriger les effets des mutations causales et « sauver » la santé. Adrestia crée un « Atlas » synthétique de sauvetage du génome humain et fait progresser un portefeuille de thérapies de première classe, initialement pour les maladies neurologiques, neuromusculaires et cardiomyopathiques. La plate-forme et les programmes internes d’Adrestia sont complétés par une alliance de découverte de cibles avec GSK et une collaboration sur la maladie de Huntington avec des chercheurs renommés, dont le Dr Sarah Tabrizi de l’University College London.
Adrestia a été cofondée par le professeur Steve Jackson et le fonds d’investissement technologique profond Ahren Innovation Capital, qui a codirigé le financement de série A d’Adrestia avec GSK. Jackson a co-créé le premier médicament synthétique létal, l’olaparib, qui a été le premier médicament approuvé pour traiter les cancers causés par des mutations héréditaires. Pour plus d’informations, rendez-vous sur : http://www.adrestia.com.
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