Données positives sur 18 mois de l’étude clinique de phase 1/2 en cours sur l’AGTC-501 présentées lors de la réunion annuelle 2022 de l’Association pour la recherche en vision et en ophtalmologie

Société des technologies génétiques appliquées

– Les données confirment le potentiel d’innocuité et d’efficacité précédemment mis en évidence de l’AGTC-501 en tant que traitement de la rétinite pigmentaire liée à l’X (XLRP) –

GAINESVILLE, Floride, et CAMBRIDGE, Mass., 04 mai 2022 (GLOBE NEWSWIRE) – Applied Genetic Technologies Corporation (Nasdaq : AGTC), une société de biotechnologie au stade clinique axée sur le développement du gène basé sur le virus adéno-associé (AAV) thérapies pour le traitement des maladies rares et débilitantes, avec un accent initial sur les maladies rétiniennes héréditaires, a annoncé aujourd’hui la présentation de résultats positifs supplémentaires de l’étude de phase 1/2 en cours sur la rétinite pigmentaire liée à l’X (XLRP) de l’AGTC-501, dont 18 – données d’innocuité et d’efficacité d’un mois, lors de la réunion annuelle 2022 de l’Association pour la recherche en vision et en ophtalmologie (ARVO), du 1er au 4 mai 2022 à Denver, Colorado.

Les données présentées lors de la mise à jour ARVO rapportaient précédemment les données de cette étude de phase 1/2 ouverte non randomisée qui, selon la société, a montré à la fois l’innocuité et l’activité biologique de l’AGTC-501 12 mois après le traitement. Les données sur 18 mois semblent montrer des signaux d’innocuité et d’efficacité similaires aux résultats de l’étude sur 12 mois, y compris des améliorations de la zone ellipsoïde (ZE). Chez les patients atteints de XLRP, l’EZ, une région définie dans la couche photoréceptrice de la rétine, dégénère avec le temps et finit par disparaître. Dix-huit mois après le traitement, parmi les yeux de l’étude avec une EZ fovéale visible au départ qui ont subi une administration sous-rétinienne d’AGTC-501, les deux tiers ont montré une récupération de l’EZ fovéale et près de la moitié avaient une apparence améliorée de l’EZ, ce qui était corrélé à l’amélioration de la sensibilité maculaire.

« Ces résultats indiquent une durabilité soutenue de la fonction visuelle améliorée sur 18 mois et suggèrent des preuves de l’activité biologique de cette thérapie génique XLRP », a déclaré Paul Yang, MD, professeur adjoint d’ophtalmologie à l’Institut Casey Eye de l’Oregon Health & Science University, et directeur de l’essai. .enquêteur. “Parce qu’il n’existe actuellement aucune option de traitement approuvée pour les patients atteints de XLRP, ces données constituent une étape importante vers un traitement potentiel pour les patients ayant une perte de vision due à XLRP.”

18 mois après le traitement, l’AGTC-501 semblait être bien toléré sur une large gamme de doses. La majorité des événements indésirables étaient d’intensité légère à modérée, y compris ceux liés à la procédure d’injection sous-rétinienne et, surtout, les évaluations immunologiques n’ont pas révélé de problèmes de sécurité.

« Nous continuons d’être enthousiastes à propos de notre candidat principal AGTC-501. Les données présentées aujourd’hui, combinées aux données des 12 mois précédents de cet essai, sont un indicateur fort du potentiel de l’AGTC-501 et de notre plateforme de thérapie génique », a déclaré Sue Washer, présidente et chef de la direction d’AGTC. « Ces données, associées à d’autres données issues de nos essais cliniques en cours, nous rassurent sur le fait que nous sommes sur la bonne voie pour proposer aux patients des thérapies qui changent la vie des patients et nous sommes impatients de partager les données intermédiaires de trois mois de la phase 2 de SKYLINE. partie d’expansion de cet essai au deuxième trimestre de l’année civile 2022 et résultats sur 24 mois de cet essai de phase 1/2 au troisième trimestre de l’année civile 2022. »

À propos de l’AGTC
AGTC est une société de biotechnologie au stade clinique qui développe des thérapies génétiques pour les personnes atteintes de maladies ophtalmiques, otologiques et du système nerveux central (SNC) rares et débilitantes. AGTC est un chef de file dans la conception et la construction de tous les éléments critiques de la thérapie génique et dans leur regroupement pour développer des thérapies personnalisées susceptibles de répondre aux besoins non satisfaits des patients. Les programmes cliniques les plus avancés d’AGTC s’appuient sur sa plate-forme technologique de pointe pour améliorer potentiellement la vision des patients atteints de maladies rétiniennes héréditaires. L’AGTC mène des essais cliniques actifs sur la rétinite pigmentaire liée à l’X (XLRP) et l’achromatopsie (ACHM CNGB3). Ses programmes précliniques s’appuient sur la technologie de fabrication et l’expertise scientifique d’AAV à la pointe de l’industrie. AGTC fait progresser plusieurs candidats de pipeline importants pour répondre aux besoins cliniques substantiels non satisfaits en optogénétique, otologie et troubles du SNC, et a conclu des collaborations stratégiques avec des sociétés telles que Bionic Sight, un innovateur dans le domaine émergent de l’optogénétique, du codage rétinien et d’Otonomy, Inc., une société biopharmaceutique dédiée au développement de thérapeutiques innovantes pour la neurotologie. Pour plus d’informations, veuillez visiter https://agtc.com/.

Énoncés prospectifs
Ce communiqué contient des déclarations prospectives qui reflètent les plans, les estimations, les hypothèses et les convictions d’AGTC, y compris des déclarations sur le potentiel de la plate-forme de thérapie génique de la société et la force des résultats intermédiaires de plusieurs essais cliniques sur XLRP, le potentiel d’AGTC-501 en tant que traitement pour XLRP, et si ces résultats soutiendront les futurs dépôts réglementaires. Les déclarations prospectives comprennent toutes les déclarations qui ne sont pas des faits historiques et peuvent être identifiées par des termes tels que « prévoit », « croit », « pourrait », « cherche », « estime », « s’attend à », « a l’intention », « peut , “” plans, “” potentiel, “” prédit, “” projets, “” devrait, “” sera, “” serait “ou des expressions similaires et les négatifs de ces termes. Les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux discutés dans les déclarations prospectives, en raison d’un certain nombre de facteurs importants. Les risques et les incertitudes qui peuvent entraîner des différences matérielles entre les résultats réels incluent, entre autres : la thérapie génique est encore nouvelle avec seulement quelques traitements approuvés à ce jour ; L’AGTC ne peut pas prédire quand ou si elle obtiendra l’approbation réglementaire pour commercialiser un produit candidat ou recevoir un remboursement raisonnable ; l’incertitude inhérente aux essais cliniques et au processus d’examen réglementaire ; les risques et incertitudes associés au développement et à la commercialisation de médicaments ; les risques et incertitudes liés aux sources de financement de nos programmes de développement ; les impacts directs et indirects de la pandémie de COVID-19 en cours sur les activités, les résultats d’exploitation et la situation financière de la Société ; les facteurs qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux décrits dans les déclarations prospectives sont présentés sous la rubrique “Facteurs de risque” dans le rapport annuel le plus récent de la société sur formulaire 10-K, tel qu’il peut être complété par des rapports périodiques ultérieurs déposée auprès de la SEC. Compte tenu de ces incertitudes, vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives. De plus, les déclarations prospectives représentent les plans, les estimations, les hypothèses et les convictions de la direction uniquement à la date de ce communiqué. Sauf si la loi l’exige, nous n’assumons aucune obligation de mettre à jour publiquement ces déclarations prospectives ou de mettre à jour les raisons pour lesquelles les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux anticipés dans ces déclarations prospectives, même si de nouvelles informations deviennent disponibles à l’avenir.

CONTACT: PR Contact: Kerry Sinclair Spectrum Science Communications ksinclair@spectrumscience.com Corporate Contact: Jonathan Lieber Chief Financial Officer Applied Genetic Technologies Corporation T: (617) 843-5778 jlieber@agtc.com

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