La Cystic Fibrosis Foundation lance le concours inaugural Golden Ticket pour trouver les prochaines thérapies génétiques pour la FK

BETHESDA, MD .– (FIL D’AFFAIRES) – Aujourd’hui, la Cystic Fibrosis Foundation a annoncé son tout premier concours “Golden Ticket” pour trouver le prochain traitement prometteur contre la fibrose kystique en collaboration avec Bakar Labs, l’incubateur du Bakar BioEnginuity Hub de l’Université de Californie à Berkeley. Les chercheurs développant de nouvelles technologies dans l’édition de gènes, la délivrance de gènes et la thérapie génique / l’insertion de gènes qui ont une application potentielle à la fibrose kystique sont invités à postuler au concours à partir du 2 mai. Jusqu’à trois gagnants recevront un an d’espace de laboratoire gratuit et de soutien à Bakar Labs pour aider à faire avancer leur travail de transformation.

“Dans le cadre de notre quête incessante d’un remède, nous nous engageons à investir dans la science à un stade précoce. Nous savons que pour progresser vers notre mission audacieuse de guérir la mucoviscidose, nous devons attirer des chercheurs audacieux et partageant les mêmes idées », a déclaré Martin Mense, PhD, vice-président principal de la découverte de médicaments et directeur du Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Lab à Lexington, Masse. “Ce concours Golden Ticket fournit les ressources incroyables de la Fondation et de Bakar Labs pour aider les grands esprits à rapprocher les idées ambitieuses de la réalité.”

La CF Foundation offre aux candidats gagnants la possibilité de puiser dans son infrastructure de recherche inégalée ainsi que d’accéder aux meilleures recherches et connaissances mondiales sur la fibrose kystique. Cela comprend des experts et des conseils scientifiques, des outils et des techniques de laboratoire / de recherche, des collections de cellules et d’échantillons, un vaste registre de patients, un soutien à la conception d’essais cliniques et un réseau de développement thérapeutique de plus de 90 sites d’essais cliniques aux États-Unis.

Mense a poursuivi: «Nous refusons d’attendre que les avancées scientifiques nous parviennent. Au lieu de cela, nous explorons constamment de nouvelles approches pour stimuler la recherche, pour intégrer les technologies révolutionnaires de demain dans la recherche sur la fibrose kystique aujourd’hui. »

Une grande partie du succès de la Cystic Fibrosis Foundation est attribuée à sa longue histoire de prise de risques en matière de science à un stade précoce. En commençant par financer des subventions de recherche universitaire, la Fondation a commencé à investir au fil du temps dans des entreprises pour accélérer le rythme de la recherche. Au cours des deux dernières décennies, la Fondation a investi dans près de 200 entreprises pour les aider à réduire les risques liés aux investissements initiaux.

En étant le fer de lance de ce concours, la Fondation va plus loin – qu’elle ne l’a jamais fait auparavant – en lançant une invitation à faire partie de son héritage à un nouveau public de scientifiques qui en sont aux toutes premières étapes de la traduction de leurs recherches en une thérapie potentielle. . Certaines des recherches les plus passionnantes aujourd’hui sont menées dans des laboratoires universitaires par des scientifiques qui souhaitent lancer de nouvelles entreprises de biotechnologie, et la Fondation espère soutenir ces chercheurs en plein essor dans ces efforts.

Les candidatures pour le concours Golden Ticket seront ouvertes du 2 au 30 mai 2022. Les finalistes seront invités à présenter à un panel de juges de la Cystic Fibrosis Foundation et de Bakar Labs lors d’une journée de présentation en personne le 20 juillet 2022 à Laboratoires de Bakar.

Pour plus d’informations sur l’éligibilité et pour postuler, visitez la page Golden Ticket Competition.

Construire sur un héritage de progrès dans la fibrose kystique

La fibrose kystique est une maladie génétique récessive causée par des mutations du gène qui produit la protéine régulatrice de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Des mutations du gène CFTR peuvent perturber la production ou le fonctionnement normal de la protéine CFTR présente dans les cellules des poumons et d’autres parties du corps. Plus de 30 000 personnes aux États-Unis et 70 000 dans le monde de tous les groupes raciaux et ethniques souffrent de fibrose kystique – une maladie qui limite la vie, provoque des infections pulmonaires de longue durée, limite la capacité de respirer au fil du temps et entraîne de nombreuses autres complications tout au long le corps.

Au cours des plus de 65 années écoulées depuis la création de la Fondation, d’énormes progrès dans la recherche et les soins – dont plus de 16 thérapies approuvées – ont contribué à prolonger la vie des personnes atteintes de FK. Certains de ces traitements – appelés modulateurs CFTR – s’attaquent à la cause sous-jacente de la maladie chez de nombreuses personnes atteintes de mucoviscidose.

Récemment, l’âge médian de survie des personnes atteintes de mucoviscidose nées entre 2016 et 2020 a été estimé à 50 ans – un progrès monumental par rapport à l’époque où les enfants allaient rarement à la maternelle dans les années 1950. L’amélioration des soins et le dévouement de la communauté FK ont ajouté de l’espoir et des décennies de vie aux personnes atteintes de FK. Malgré des progrès significatifs dans les traitements et les soins, il n’existe pas encore de remède.

Alors que de nombreuses personnes atteintes de mucoviscidose ont connu des améliorations incroyables de leur santé grâce aux modulateurs CFTR, la maladie peut être causée par certaines mutations qui ne peuvent pas bénéficier de ces traitements. Les personnes qui ont deux mutations non-sens (également appelées “x” ou mutations stop) ou d’autres mutations rares qui ne produisent aucune protéine CFTR en sont de tels exemples. C’est pourquoi, en 2019, la CF Foundation a établi ses 500 millions de dollars Chemin vers un remède pour accélérer les traitements et le développement de médicaments pour la cause sous-jacente de la maladie et, à terme, offrir un remède à toutes les personnes atteintes de mucoviscidose, quelles que soient leurs mutations. Le Golden Ticket Competition n’est qu’une approche sur le Chemin vers un remède dans la poursuite de la mission d’aider les personnes FK à vivre plus longtemps et en meilleure santé. En savoir plus sur l’approche de la Fondation en matière de recherche et d’essais cliniques sur cff.org.

À propos de la Fondation de la fibrose kystique

La Cystic Fibrosis Foundation est le chef de file mondial dans la recherche d’un remède contre la fibrose kystique. La Fondation finance plus de recherche sur la FK que toute autre organisation, et presque tous les médicaments contre la FK disponibles aujourd’hui ont été rendus possibles grâce au soutien de la Fondation. Basée à Bethesda, dans le Maryland, la Fondation soutient et accrédite également un réseau national de centres de soins qui a été reconnu par les National Institutes of Health comme un modèle de soins pour une maladie chronique. La CF Foundation est une organisation à but non lucratif soutenue par des donateurs. Pour plus d’informations, visitez cff.org.

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