PÉKIN ET CAMBRIDGE, Mass.– (FIL D’AFFAIRES) – CANbridge Pharmaceuticals Inc. (HKEX : 1228), une société biopharmaceutique mondiale de premier plan basée en Chine et engagée dans la recherche, le développement et la commercialisation de thérapies transformatrices pour les maladies rares et l’oncologie rare, a annoncé la présentation des données initiales de son accord de recherche sur la thérapie génique avec le Centre de thérapie génique Horae , à l’UMass Chan Medical School, à l’ASGCT 25e Réunion annuelle, à Washington DC, aujourd’hui.
Dans les travaux dirigés par Jun Xie Ph.D., dans le laboratoire de Guangping Gao, Ph.D., les chercheurs ont conclu qu’une nouvelle thérapie génique scAAV9 de deuxième génération, exprimant co-hSMN1 à partir d’un promoteur hSMN1 endogène, a démontré une puissance, une efficacité supérieures et la sécurité chez les souris atteintes d’amyotrophie spinale (SMA), par rapport au vecteur de référence, scAAV9-CMVen / CB-hSMN1, qui est similaire au vecteur utilisé dans la thérapie génique approuvée par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement de la SMA.
La nouvelle thérapie génique de deuxième génération a montré une efficacité supérieure au vecteur de référence chez les souris SMA sur plusieurs paramètres, notamment une durée de vie prolongée, une fonction musculaire restaurée et une meilleure innervation de la jonction neuromusculaire, sans la toxicité hépatique montrée chez les animaux traités de référence. Plus précisément, la thérapie génique de deuxième génération a considérablement prolongé la durée de vie des souris SMA de manière dose-dépendante, toutes les doses montrant une survie améliorée, par rapport à la dose élevée de vecteur de thérapie génique de référence et aux souris SMA non traitées. La thérapie génique de deuxième génération a également restauré la fonction musculaire chez les souris SMA de manière significativement meilleure que le vecteur de référence. Cela a été observé à la fois dans le test de redressement, dans lequel les souris SMA traitées par thérapie génique de deuxième génération ont pu se redresser plus rapidement que les souris de référence traitées par vecteur, et dans le test de grille, dans lequel elles ont démontré une meilleure fonction musculaire. De plus, le vecteur de deuxième génération a restauré l’innervation des jonctions neuromusculaires chez les souris SMA à un niveau proche de celui des souris de type sauvage, et significativement meilleur que chez les souris SMA traitées avec le vecteur de référence.
Enfin, les souris SMA traitées avec la thérapie génique de deuxième génération ont montré une expression de SMN1 plus élevée dans le système nerveux central et les tissus périphériques inférieurs que les souris traitées avec le vecteur de référence, selon un schéma similaire à celui des souris porteuses saines. De plus, le vecteur de référence a produit des lésions hépatiques chez quatre souris SMA sur sept, huit jours après l’injection, par rapport à l’absence de toxicité hépatique chez les souris traitées avec le vecteur de thérapie génique de deuxième génération, ou chez les souris porteuses saines, ce qui suggère que le deuxième- la thérapie génique de génération a le potentiel de réduire la toxicité hépatique et de surmonter les limitations thérapeutiques actuelles.
Il s’agit des premières données présentées dans le cadre de la collaboration de recherche sur la thérapie génique entre CANbridge et le laboratoire Gao du centre de thérapie génique Horae.
« Ce qui différencie notre nouveau vecteur de thérapie génique de deuxième génération du vecteur de référence est le génie génétique d’un transgène SMN1 à codons optimisés sous le contrôle du promoteur SMN1 endogène, qui permet une expression génique hautement efficace et régulée à travers les tissus, avec le potentiel de améliorer à la fois l’efficacité et la sécurité, tout en étant à une dose inférieure à celle actuellement utilisée chez les patients », a déclaré Yunxiang Zhu, Ph.D., vice-président, responsable de la recherche mondiale, CANbridge Pharmaceuticals et auteur de l’étude. “Ces données nous encouragent à soutenir le développement continu de ce vecteur de deuxième génération en tant que thérapie génique potentielle de premier ordre pour la SMA.”
« Nous cherchons à développer une thérapie génique de nouvelle génération pour la SMA qui tire parti des progrès de la thérapie génique depuis le développement de la première thérapie génique, il y a plus de dix ans », a déclaré Guangping Gao, Ph.D., codirecteur. , Li Weibo Institute for Rare Diseases Research, directeur du Horae Gene Therapy Center and Viral Vector Core, professeur de microbiologie et de systèmes physiologiques et professeur Penelope Booth Rockwell en recherche biomédicale à la UMass Chan Medical School, et auteur principal de l’étude. Dr. Gao est également un ancien président de l’ASCGT.
Détails de la présentation :
Titre: Le remplacement du gène induit par le promoteur SMN1 humain endogène améliore l’efficacité et l’innocuité de la thérapie génique médiée par l’AAV9 pour l’amyotrophie spinale chez la souris
Affiche #: M-144
Catégorie: Maladies neurologiques : vecteurs AAV – études précliniques et de preuve de concept
Catégorie: Maladies neurologiques I
Date et heure de la session : Lundi 16 mai, 17h30-18h30 HAE
Auteurs: Qing Xie, Hong Ma, Xiupeng Chen, Yunxiang Zhu, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip Tai, Guangping Gao, Jun Xie
Les résumés sont disponibles sur le site Web de l’ASGCT : https://annualmeeting.asgct.org/abstracts
À propos du centre de thérapie génique Horae de la faculté de médecine UMass Chan
La faculté du Centre de thérapie génique Horae se consacre au développement d’approches thérapeutiques pour les maladies héréditaires rares pour lesquelles il n’existe aucun remède. Nous utilisons des technologies de pointe pour soit moduler génétiquement les gènes mutés qui produisent des protéines pathogènes, soit introduire une copie saine d’un gène si la mutation entraîne une protéine non fonctionnelle.
Le corps professoral du Centre de thérapie génique Horae est interdisciplinaire et comprend des membres des départements de pédiatrie, de microbiologie et de systèmes physiologiques, de biochimie et de pharmacologie moléculaire, de neurologie, de médecine et d’ophtalmologie. Les médecins et les docteurs travaillent ensemble pour répondre aux besoins médicaux des maladies rares, telles que le déficit en alpha 1-antitrypsine, la maladie de Canavan, les maladies de Tay-Sachs et de Sandhoff, la rétinite pigmentaire, la fibrose kystique, la maladie de Lou Gehrig, la myopathie à némaline TNNT1, le syndrome de Rett, N -Déficit en Gly 1, syndrome de Pitt-Hopkins, maladie urinaire du sirop de Marple, sialidose, déficit en GM3 synthase, maladie de Huntington, SLA et autres. Des maladies plus courantes telles que l’arythmie cardiaque et l’hypercholestérolémie sont également étudiées. L’espoir est de traiter un large éventail de maladies par diverses approches thérapeutiques géniques. De plus, la Chan Medical School de l’Université du Massachusetts mène des essais cliniques sur place et certains de ces essais sont menés par des chercheurs du centre de thérapie génique.
À propos de CANbridge Pharmaceuticals Inc.
CANbridge Pharmaceuticals Inc. (HKEX : 1228) est une société biopharmaceutique mondiale basée en Chine qui se consacre à la recherche, au développement et à la commercialisation de thérapies transformatrices pour les maladies rares et l’oncologie rare. CANbridge dispose d’un portefeuille de médicaments différencié, avec trois médicaments approuvés et un pipeline de 11 actifs, ciblant les maladies rares prévalentes et les indications oncologiques rares qui ont des besoins non satisfaits et un potentiel de marché important. Ceux-ci comprennent le syndrome de Hunter et d’autres troubles du stockage lysosomal, les troubles médiés par le complément, l’hémophilie A, les troubles métaboliques, les maladies hépatiques cholestatiques rares et les maladies neuromusculaires, ainsi que le glioblastome multiforme. CANbridge développe également une capacité de développement de thérapie génique de nouvelle génération grâce à une collaboration avec des chercheurs et des sociétés de biotechnologie de renommée mondiale et à une capacité interne. Les partenaires mondiaux de CANbridge incluent : Apogenix, GC Pharma, Mirum, Wuxi Biologics, Privus, l’UMass Chan Medical School et LogicBio.
Pour en savoir plus sur CANbridge Pharmaceuticals Inc., rendez-vous sur : www.canbridgepharma.com.
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