La thérapie siARN est prometteuse pour réduire le risque de maladie cardiaque génétique

Dans les essais de phase 1, une thérapie expérimentale d’ARNsi s’est révélée prometteuse pour réduire les niveaux d’une lipoprotéine associée à un risque plus élevé de maladie cardiaque prématurée. Le traitement pourrait aider à combattre une forme de la maladie qui ne peut actuellement être traitée par des changements de mode de vie.

La lipoprotéine (a), ou Lp (a), est une protéine de transport du cholestérol fabriquée dans le foie et, lorsqu’elle circule à des niveaux élevés, elle contribue à l’accumulation de plaque dans les artères, augmentant considérablement le risque de maladies cardiovasculaires, de crises cardiaques et d’accidents vasculaires cérébraux. . Malheureusement, les niveaux de Lp (a) sont principalement déterminés génétiquement, donc l’amélioration de l’alimentation et de l’exercice ne réduira pas ce risque.

Dans la nouvelle étude, les scientifiques ont rapporté le premier traitement capable de réduire presque entièrement les niveaux de Lp (a). L’essai APOLLO impliquait d’injecter aux participants une injection de SLN360, une petite molécule d’ARN interférent (ARNsi), qui fait taire le gène à l’origine de la production de Lp (a). Tous les participants avaient des niveaux de Lp (a) au moins deux fois supérieurs à ceux considérés comme normaux.

Sur les 32 participants, huit ont reçu un placebo, tandis que les autres ont reçu des doses de SLN360 de 30 mg, 100 mg, 300 mg ou 600 mg. Les patients ont été observés de près pendant 24 heures après l’injection, puis examinés périodiquement au cours des cinq mois suivants.

Ceux qui ont reçu un placebo ont vu peu de changement dans leurs niveaux de Lp (a) au cours de cette période, mais les participants qui ont reçu le médicament ont vu des baisses drastiques. Peu de temps après l’injection, les niveaux de Lp (a) ont chuté de 86 % pour les patients ayant reçu 100 mg, de 96 % pour ceux recevant 300 mg et de 98 % pour le groupe recevant 600 mg. Même après cinq mois, les deux doses les plus élevées avaient toujours des niveaux de Lp (a) inférieurs de 71 et 81 % au niveau de référence.

Les doses les plus élevées semblaient également réduire les niveaux de «mauvais» cholestérol LDL jusqu’à 25%, et l’équipe affirme qu’aucun effet secondaire indésirable n’a été enregistré. Avec des suivis et d’autres essais, on espère que le SLN360 ou des traitements ARN similaires pourraient aider à réduire le risque de maladie cardiovasculaire chez les patients prédisposés.

“Ces résultats ont montré l’innocuité et la forte efficacité de ce traitement expérimental pour réduire les niveaux de Lp (a), un auteur principal de l’étude génétiquement déterminé, mais auparavant intraitable. “Nous espérons que le développement ultérieur de cette thérapie permettra également de réduire les conséquences de la Lp (a) dans le cadre clinique grâce à de futures études.”

La recherche a été publiée dans le Journal de l’Association médicale américaine. L’équipe décrit le travail dans la vidéo ci-dessous.

Un essai mené par une clinique de Cleveland révèle qu’une thérapie expérimentale réduit les lipoprotéines (a) jusqu’à 98 %

Source : Clinique de Cleveland

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