Un prix prestigieux récompense le Dr. La contribution de High à l’amélioration de la santé des enfants grâce à ses recherches sur la thérapie génique, qui ont débuté pendant son séjour au CHOP
PHILADELPHIE, 13 mai 2022 / PRNewswire / – Dans un honneur réservé aux seules réalisations les plus importantes dans l’avancement de la santé des enfants, Hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP) a décerné sa médaille d’or à Katherine High, MD, une pionnière de la thérapie génique et l’un des principaux développeurs du premier in vivo thérapie génique approuvée par la Food and Drug Administration (FDA). Décernée seulement 12 fois au cours des 167 ans d’histoire de CHOP, la médaille d’or met en lumière le Dr. Les découvertes révolutionnaires de High au CHOP, qui ont conduit à un traitement de thérapie génique pour une forme rare de cécité héréditaire et à une thérapie génique avancée pour l’hémophilie jusqu’au stade avancé des tests.
« C’est un immense honneur et un plaisir indéniable de remettre ce prix à Katherine High, une scientifique inspirante qui a fait quelque chose que peu pensaient possible : développer des thérapies géniques et les faire passer du laboratoire au chevet », a déclaré Madeline Bell, présidente et chef de la direction de Children’s Hôpital de Philadelphie. “Grâce à sa vision novatrice, elle et ses collègues ont restauré la vision des autres, aidant les enfants du monde entier et jetant les bases de futures percées pour les personnes atteintes de maladies génétiques. Sa recherche sur l’hémophilie a révolutionné le domaine, apportant une thérapie “une fois pour toutes” cette maladie hémorragique un pas de plus vers la réalité. »
Attribuée pour la dernière fois en 2006, la médaille d’or CHOP est décernée à des personnes ou à des institutions qui ont amélioré la santé et le bien-être des enfants en faisant des découvertes importantes en médecine, en chirurgie et dans d’autres spécialités. psychiatrie et sciences sociales; éducation; et la recherche. Le prix a été créé pour récompenser les réalisations transformatrices qui ont un impact à travers le monde.
Dr. High est arrivée au CHOP en 1992 de l’Université de Caroline du Nord – Chapel Hill, où elle était membre du corps professoral et hématologue étudiant l’utilisation potentielle de la thérapie génique pour traiter l’hémophilie. Elle avait vu l’industrie de la thérapie génique traverser son enfance tranquille, puis traverser une adolescence difficile, mais malgré la perte d’intérêt des développeurs de médicaments pharmaceutiques après une série d’événements indésirables sur le terrain, elle croyait toujours au potentiel du traitement des maladies génétiques. avec une thérapie qui remplacerait un gène manquant ou défectueux par un gène sain.
Chez CHOP, elle a poursuivi son exploration de la thérapie génique de l’hémophilie en tant que responsable de la recherche en hématologie, mais elle s’est heurtée à des obstacles lorsque les entreprises se sont détournées de la thérapie génique et ont cessé de fabriquer des vecteurs de thérapie génique, le véhicule qui fournit une copie saine d’un gène défectueux aux patients. . Dr. High a alors fait quelque chose d’inédit : elle a décidé de produire ses propres vecteurs au CHOP afin de poursuivre ses recherches en thérapie génique. Cette réflexion novatrice a conduit à la création du Centre de thérapie cellulaire et moléculaire (CCMT) du CHOP en 2004.
En tant que Dr. High a continué à être pionnière dans le domaine de la thérapie génique pour l’hémophilie, elle s’est lancée dans une collaboration avec ses collègues de l’Université de Pennsylvanie Jean Bennett, MD, PhD et Albert M. Maguire, MD, qui testaient la thérapie génique chez des animaux atteints d’amaurose congénitale de Leber (LCA) , une maladie génétique qui finit par causer la cécité. La condition se produit également chez l’homme; les enfants naissent avec un manque de sensibilité à la lumière, ce qui les empêche d’abord de voir dans la pénombre et finit par évoluer vers une cécité totale.
Convaincu que la thérapie génique pourrait être utilisée pour traiter les patients atteints de LCA, le Dr. Financement hautement sécurisé de CHOP pour tester la thérapie expérimentale dans un essai clinique. En 2005, elle a commencé à travailler avec le Dr. Le laboratoire de Bennett pour développer un vecteur de thérapie génique clinique pour traiter le LCA, qui serait injecté dans un espace derrière l’œil. Puis, en 2007, le premier patient avec LCA a été inscrit dans un essai clinique parrainé par le CHOP CCMT pour tester la thérapie.
Sur la base du succès de cet essai de thérapie génique, ainsi que des résultats prometteurs du Dr. La recherche sur la thérapie génique de l’hémophilie B de High qui avait suscité l’intérêt des sociétés pharmaceutiques, CHOP a créé la société de thérapie génique Spark Therapeutics en 2013, avec le Dr. High en tant que co-fondateur, président et responsable de la recherche et du développement. Spark Therapeutics a obtenu l’approbation de la FDA pour sa thérapie génique pour l’ACV en 2017, la première thérapie génique pour une maladie génétique à être approuvée aux États-Unis et en Europe.
Dr. High est restée chez Spark jusqu’en 2020, et en 2021, elle a rejoint AskBio en tant que présidente de Therapeutics et membre du conseil d’administration d’AskBio. Elle continue d’étudier l’utilisation de la thérapie génique pour traiter de nombreuses maladies génétiques.
“Je suis tellement reconnaissante de recevoir ce prix de CHOP, ma maison depuis plus de deux décennies”, a déclaré le Dr. dit High. “CHOP m’a permis de me concentrer sur ma recherche et m’a fourni un soutien inestimable à des moments cruciaux qui m’ont permis de passer à l’étape suivante et d’apporter la thérapie génique aux patients. L’accent et l’intérêt de l’hôpital pour le travail translationnel ont été essentiels pour me permettre de poursuivre mes recherches.”
Dr. High a obtenu son baccalauréat en chimie de l’Université de Harvard, son diplôme de médecine de l’École de médecine de l’Université de Caroline du Nord et une certification commerciale de l’Institut de gestion pour les administrateurs d’hôpitaux de l’Université de Caroline du Nord. Dr. High détient également des diplômes honorifiques de l’Université Drexel, de l’Universidad Nacional de Cordoba, en Argentine, et de l’Université de Pennsylvanie.
Au CHOP, le Dr. High était également chercheur au Howard Hughes Medical Institute, en plus d’être membre du corps professoral de la Perelman School of Medicine de l’Université de Pennsylvanie. Elle a siégé pendant cinq ans au comité consultatif de la Food and Drug Administration des États-Unis sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques et a été présidente de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT). Elle est membre élue de la National Academy of Medicine, de la National Academy of Sciences, de l’American Academy of Arts and Sciences et de la faculté de médecine pharmaceutique du Royal College of Physicians de Londres.
À propos de l’hôpital pour enfants de Philadelphie : Organisation caritative à but non lucratif, l’hôpital pour enfants de Philadelphie a été fondé en 1855 en tant que premier hôpital pédiatrique du pays. Grâce à son engagement de longue date à fournir des soins exceptionnels aux patients, à former de nouvelles générations de professionnels de la santé pédiatrique et à lancer d’importantes initiatives de recherche, l’hôpital de 595 lits a favorisé de nombreuses découvertes qui ont profité aux enfants du monde entier. Son programme de recherche pédiatrique est l’un des plus importants du pays. L’institution a une histoire bien établie de fournir des soins pédiatriques avancés près de chez soi grâce à son réseau de soins CHOP, qui comprend plus de 50 cabinets de soins primaires, des centres de soins spécialisés et chirurgicaux, des centres de soins d’urgence et des alliances d’hôpitaux communautaires à travers la Pennsylvanie et le New Jersey. , ainsi qu’un nouvel hôpital pour patients hospitalisés avec un service d’urgence pédiatrique dédié à King of Prussia. En outre, ses programmes uniques de soins et de services publics centrés sur la famille ont valu à l’hôpital pour enfants de Philadelphie la reconnaissance en tant que principal défenseur des enfants et des adolescents. Pour plus d’informations, visitez http://www.chop.edu.
Personne-ressource : Dana Bate
Hôpital pour enfants de Philadelphie
(267) 426-6055
bated@chop.edu
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SOURCE Hôpital pour enfants de Philadelphie
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