Le programme discute de l’accès à un essai pivot de phase 3 sur le dichloroacétate dans le déficit en complexe de pyruvate déshydrogénase (essai DCA / PDCD ; NCT02616484)
ROSWELL, Ga. et ST. PETERSBOURG, Floride., 26 avril 2022 / PRNewswire / – Saol Therapeutics, une société de recherche de nouveaux traitements pour les maladies rares, est heureuse d’annoncer un partenariat avec InformedDNA®, le leader national des solutions de génomique appliquée, pour offrir des conseils génétiques aux familles des personnes atteintes d’une maladie mitochondriale rare, le déficit en complexe de pyruvate déshydrogénase (PDCD). Le conseil passera également en revue la participation potentielle à un essai clinique de phase 3. Le PDCD touche moins de 300 enfants dans les États Unis annuellement et ne dispose d’aucun traitement approuvé par la FDA.
@SaolRx s’associe à @InformedDNA pour offrir #GeneticCounseling aux enfants atteints de la maladie mito rare (PDCD) #mitodisease
Les conseillers en génétique certifiés par le conseil d’InformedDNA connaissent très bien les troubles métaboliques héréditaires et peuvent répondre aux questions et examiner l’éligibilité pour permettre aux individus de prendre des décisions plus éclairées concernant la participation aux essais cliniques. Après avoir parlé avec un conseiller en génétique, les familles intéressées à en savoir plus sur l’étude de recherche clinique seront mises en relation avec un site d’essai.
Cet essai pivot de phase 3 administre le médicament expérimental dichloroacétate (DCA) à des enfants présentant un déficit en complexe pyruvate déshydrogénase (PDC). Le déficit en PDC est la cause la plus fréquente d’acidose lactique congénitale et est souvent mortel. Le DCA a reçu la désignation de produit orphelin de la FDA pour l’acidose lactique congénitale (ALC), y compris les patients atteints de PDCD. (Lien ClinicalTrials.gov : Essai de DCA dans le déficit en complexe de pyruvate déshydrogénase)
Certaines des questions et des sujets abordés lors du rendez-vous de conseil génétique comprennent :
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Discussion sur les caractéristiques cliniques, la progression et l’hérédité du déficit en complexe de pyruvate déshydrogénase (PDCD)
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Aperçu de haut niveau de l’essai clinique et de la participation
Dr. Pierre Stacpoole, Investigateur Principal de l’essai DCA/PDCD et Prof. de médecine au Université de Floridenote qu'”il n’existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA pour les patients atteints de PDCD. Ce service leur permet de prendre une décision éclairée concernant la participation aux essais cliniques, ce qui est essentiel pour faire progresser les options de traitement des maladies rares.”
Dave Penake, PDG de Saol Therapeutics, est heureux de s’associer à InformedDNA pour fournir ce service précieux. “Le conseil génétique individualisé offre aux familles les informations nécessaires pour mieux comprendre le PDCD et pour déterminer si la participation à cet essai clinique a du sens. Terminer l’essai et avoir un traitement potentiel approuvé par la FDA pour le PDCD sera une étape importante pour Saol et les familles qui ont participé à l’étude.”
“Comme de nombreuses maladies génétiques rares, le PDCD est une maladie grave sans thérapies éprouvées. De nombreux patients touchés ne survivent pas à l’enfance. Nous sommes ravis que Saol Therapeutics investisse dans cette maladie rare, et nous sommes passionnés par l’utilisation du processus de dépistage virtuel très efficace d’InformedDNA. pour engager et connecter les patients appropriés à l’essai clinique et faire progresser les progrès thérapeutiques dans cette maladie dévastatrice “, a déclaré Carmen Trzupek, directeur des services d’essais cliniques chez InformedDNA. Les prestataires de soins de santé et les soignants d’enfants atteints de déficit en complexe pyruvate déshydrogénase (PDCD) peuvent demander un rendez-vous de conseil génétique en visitant www.InformedDNA / Saol.
À propos de Saol Therapeutics
Saol Therapeutics (prononcez “Sail”) est une société biopharmaceutique privée qui exerce ses activités dans Roswell, Géorgie, Dublin, Irlande et Hamilton, Bermudes. Saol se concentre sur l’activité de développement clinique dans les maladies rares, en mettant l’accent sur les troubles mitochondriaux, ainsi que sur les troubles du système nerveux central tels que la spasticité et la gestion de la douleur. Saol est l’un des collaborateurs d’un essai de phase 3 étudiant le premier traitement potentiel du déficit en complexe pyruvate déshydrogénase (PDCD). Plus d’informations sur l’essai clinique sont disponibles sur Essai PDCD de phase 3. Plus d’informations sur Saol peuvent être trouvées à https://saolrx.com/.
À propos d’InformedDNA
InformedDNA est le leader national des solutions de génomique appliquée, aidant à exploiter toute la puissance de la médecine de précision. Avec la plus grande équipe indépendante de spécialistes en génétique certifiés par le conseil d’administration aux États-Unis, InformedDNA garantit que les organisations de santé ont accès aux informations génomiques les plus récentes et de la plus haute qualité pour optimiser les décisions cliniques. Nos solutions, qui couvrent l’élaboration de lignes directrices fondées sur des données probantes, la gestion de l’expérience des patients et la gestion de la valeur, ont contribué à optimiser les avantages pour la santé de plus de 135 millions de vies couvertes et ont guidé des centaines de milliers de personnes vers les bons traitements ou essais cliniques. Pour plus d’informations, visitez www.InformedDNA.com.
Personne-ressource pour l’essai clinique :
Kathy Dorseydirecteur des opérations cliniques, Saol Therapeutics, KDorsey@Saolrx.com
Contacts médias :
Brian NappiVice-président principal Stratégie, Saol Therapeutics, bnappi@saolrx.com
Mégane SmithFUSIONNER pour InformedDNA, msmith@mergeworld.com404-408-3379
Voir le contenu original : https://www.prnewswire.com/news-releases/saol-therapeutics-and-informeddna-partner-to-offer-genetic-counseling-to-patients-with-rare-mitochondrial-disease-301528142. html
SOURCE Saol Therapeutics